Transformatie-initiatief voor klinische proeven 2030 met Sally Okun
Trials 2030 transformeren met Sally Okun
De afgelopen twee jaar hebben geleid tot veel discussies over de noodzaak van verandering in de farmaceutische industrie, met name op het gebied van klinische proeven. Discussies hebben echter niet altijd tot acties geleid. Hoi ik ben Tom Rhodes, CEO van Spencer Health Solutions. Als we naar 2022 kijken, denk ik dat we dit zullen vastleggen als een jaar om het zo te maken. Het is tijd om verder te gaan met het debat, aangezien patiënten actie en voorwaartse beweging eisen. In de aflevering van vandaag van People Always, Patiënten Soms, onze gastheer Janet Kennedy heeft een gesprek met de nieuwe directeur van de Initiatief voor transformatie van klinische proeven, Sally Okun. Sally brengt een uniek en essentieel perspectief naar CTTI, als voormalig verpleegster en VP van Patiënten houden van mij. Ze hebben een gedetailleerde bespreking van het Transforming Trials 2030-initiatief, een initiatief waar Spencer Health Solutions 100% achter staat. Ik hoop dat je geniet van deze aflevering van Mensen altijd, soms patiënten.
Janet Kennedy: (00:59)
Het is heel opwindend voor mij om de gast van vandaag te hebben. Sally Okun is nu de uitvoerend directeur van het Clinical Trials Transformation Initiative. De laatste keer dat ik met haar sprak, was op de Get Social Health-podcast, waar ze de vice-president was van Patients Like Me. Zo interessant dat we nog een gesprek gaan voeren, maar in een totaal andere rol en toch erg patiëntgericht. Dus help me alsjeblieft om Sally Okun te verwelkomen in de podcast People Always, Patiënten Soms. Sally, ik ben zo blij dat je hier bent. Ik weet dat het de afgelopen jaren heel, heel vreemd is geweest in werken en samenwerken en levensovergangen, maar we hadden de gelegenheid om te praten met uw voorganger, Pamela Tenaerts, die de uitvoerend directeur was van het Clinical Trials Transformation Initiative. We spraken haar pre-COVID. Dus nu zitten we in het midden en hopelijk gaan we richting het einde. En er gebeuren veel spannende dingen bij CTTI. Dus welkom bij de podcast, en ik zou graag wat horen over hoe je uiteindelijk bij CTTI terecht bent gekomen.
Sally Okun: (02:09)
Janet, het is zo leuk om hier te zijn, en ik waardeer de kans om meer te praten over het Clinical Trials Transformation Initiative, en zeker de schoenen die Pam heeft achtergelaten zijn groot, en ik probeer nog steeds manieren te vinden om ze te vullen, en ik denk dat dat nog wel even gaat duren. Hoe ben ik in mijn huidige functie terechtgekomen? Welnu, interessant genoeg was ik in 2020 bij patiënten zoals ik weggegaan en werkte ik destijds aan verschillende interessante projecten in het hele gezondheidsspectrum. Weet je, ik adviseerde over verschillende dingen en genoot ook van een hernieuwde vrijheid van semi-pensionering, wat voor het eerst in mijn carrière een interessante ervaring was. Weet je, tegen medio 2021, misschien in het licht van de tijd die we allemaal thuis doorbrachten in plaats van buitenshuis te genieten van elkaars gezelschap, sociaal of professioneel, begon ik meer en meer na te denken over het volgende hoofdstuk van mijn professionele carrière.
Sally Okun: (02:57)
Niet lang daarna werd ik dan ook benaderd voor de functie van executive director bij CTTI. En eerlijk gezegd zag ik in eerste instantie niet de geschiktheid voor mij. Weet je, ik heb mijn carrière niet besteed aan klinische proeven. Ik heb een groot deel van mijn carrière in onderzoek en klinisch onderzoek met patiënten en anderen doorgebracht, maar had me niet echt specifiek gericht op klinische proeven en de klinische proefonderneming. Dus in het begin was ik er niet echt zeker van of het wel bij mij zou passen. Maar na een gesprek met enkele vertrouwde collega's en anderen, waaronder de voorzitters van het uitvoerend comité van CTTI, was ik echt geïntrigeerd door het indrukwekkende werkportfolio van de organisatie. Ik was me er echt niet van bewust hoeveel ze de afgelopen 15 jaar, 14 jaar hebben gedaan om bij te dragen aan de algehele verbetering van de klinische proefervaring, niet alleen voor deelnemers, maar ook voor onderzoekers en sponsors en anderen.
Sally Okun: (03:48)
Dus, weet je, ik heb toen wat nauwkeuriger gekeken naar de visie van transformerende proeven, en ik dacht, weet je wat, hier is een organisatie die doelen als prioriteit stelt om klinische proeven als patiëntgericht en gemakkelijk toegankelijk te zien als haar aantal één pijler. En ik dacht, nou, weet je wat, ik denk dat deze pasvorm misschien precies goed is. Dus ik besteedde er wat meer tijd aan om erover na te denken en maakte toen de sprong in oktober van slechts een paar maanden geleden - net mijn twee maanden durende jubileum bereikt.
Janet Kennedy: (04:13)
U noemde zojuist iets over het programma Transforming Trials 2030. Wat is dat?
Sally Okun: (04:20)
Nou, weet je, een paar jaar geleden, nogmaals, onder Pam's leiderschap, bespraken ze de noodzaak om enkele mijlpalen te stellen om echt te stoppen met praten over het verbeteren van klinische proeven, maar eigenlijk wat palen in de grond of pijlers zetten om te suggereren dat we moeten een doel hebben voor die transformatie; dat we dingen moeten hebben waar we als gemeenschap naartoe werken om een betere ervaring te kunnen bereiken voor iedereen die betrokken is bij klinische onderzoeken.
Sally Okun: (04:49)
Dus wat uit die eerste discussie naar voren kwam, was een reeks van vijf pijlers die eigenlijk heel specifiek verwoorden hoe we denken dat klinische proeven er in 2030 uit zouden moeten zien. En elk van hen heeft een groot aantal verschillende doelstellingen onder het doel, die eigenlijk echt beschrijven hoe we zouden uiteindelijk op het punt kunnen komen waarop we kunnen zeggen: "Ja, inderdaad, we hebben klinische onderzoeken die nu patiëntgericht en gemakkelijk toegankelijk zijn", bijvoorbeeld voor de eerste pijler. Maar elk van hen is complex. Elk van hen vereist veel begrip van wat er moet worden uitgepakt om beter te kunnen omgaan met het soort dingen dat moet worden veranderd. Dus we zijn nu bezig met het starten van een strategisch plan om precies dat te doen: elk van de pijlers nemen en beginnen na te denken over hoe zullen we weten dat we succes hebben geboekt op deze pijler? Wat zullen de statistieken zijn waar we over moeten nadenken.
Janet Kennedy: (05:42)
Akkoord. Dus laten we hier wat statistieken doen. Wat zijn de andere vier pijlers?
Sally Okun: (05:46)
Nummer één, zoals ik al zei, is dat klinische proeven patiëntgericht en gemakkelijk toegankelijk zullen zijn. En als we dat niet bereiken, zijn sommige van de anderen bijna irrelevant. Dus dat is eigenlijk de plek om te beginnen. Maar de tweede is dat ze volledig geïntegreerd zijn in gezondheidsprocessen. Dus dat geeft ons de kans om echt te gaan nadenken over het continu lerende gezondheidssysteem, waar we inbedden in de zorgomgeving, de mogelijkheid om te onderzoeken en te leren, en dat leren vervolgens weer terug te brengen in de zorgomgeving, zodat we een volledig cirkel lus. De derde is dat ze zijn ontworpen met een kwaliteitsbenadering, en CTTI heeft ongelooflijk veel werk verzet aan iets dat kwaliteit door ontwerp wordt genoemd.
Sally Okun: (06:27)
Het heeft een hele reeks aanbevelingen over hoe u de kwaliteit van uw proef kunt bepalen op basis van verschillende dingen - of het nu uw wervingsaantallen zijn of andere aspecten van hoe de efficiëntie van de proef eruitziet. De vierde is dat klinische proeven volledig profiteren; ze maken maximaal gebruik van alle beschikbare klinische en niet-klinische gegevens, inclusief gegevens die nu zijn verzameld met digitale technologieën om ervoor te zorgen dat we de verzamellast van het verkrijgen van gegevens maximaal - minimaliseren - en daadwerkelijk de mogelijkheid verbeteren om gegevens zinvoller en impactvoller te maken als onderdeel van de proefervaring . En tot slot, hoewel niet de minste, is dat klinische proeven kennis bijdragen aan het voorkomen van diagnose en het behandelen van ziekten. En dat wordt iets dat een doelstelling is rond het verbeteren van de gezondheid van de bevolking en de gezondheid van onze mensen.
Janet Kennedy: (07:12)
Oke. Dat zijn hele grote onderwerpen, hele grote doelen. Wie is het Clinical Trials Transformation Initiative? Wie gaat dit werk doen?
Sally Okun: (07:23)
Wij zijn een groep mensen die binnen de organisatie zijn samengekomen, waaronder projectmanagers die toezicht houden op onze projecten, en vervolgens een strategisch en engagement- en communicatieteam dat toezicht houdt op al onze communicatie met onze stuurgroepleden in onze lidorganisaties. Dus om u een idee te geven van hoe die structuur eruit ziet: we hebben een stuurgroep met ongeveer 80 organisaties die feitelijk lid zijn van CTTI, Clinical Trials Transformation Initiative, en zij verbinden zich ertoe een persoon aan te wijzen als vertegenwoordiger van de stuurgroep. Dus als we beginnen na te denken over het aanpakken van een nieuw onderwerp of een nieuw initiatief, gaan we naar de stuurgroep en bieden we hen de mogelijkheid om lid te worden van het projectteam. Dat projectteam begint dan met het creëren van de infrastructuur om dat project te verwezenlijken, dat in de eerste plaats het projectplan en het vaststellen van de doelen en doelstellingen kan omvatten.
Sally Okun: (08:17)
In veel opzichten creëert het daarmee een onderzoeksstudie voor het onderwerp dat wordt overwogen. Toen gingen ze nadenken over wat de literatuur al zegt? Wie zijn de deskundige mensen met wie we moeten praten? Er vinden dus veel kwalitatieve interviews plaats als onderdeel van het sociaalwetenschappelijke team van het Duke Clinical Research Institute; dat is een connectie waar ons team mee aan de slag kan. En dan beginnen de bevindingen van die interviews vorm te geven aan de aanbevelingen die over een bepaald onderwerp naar voren zullen komen. Denk bijvoorbeeld aan proeven in de zorg; wat moeten we weten over de verschillende barrières daarvoor en de kansen daarvoor, evenals het huidige landschap waarbinnen de klinische ervaring al dan niet deelname aan onderzoeksactiviteiten omvat? Er is dus een volledige projectmanagementaanpak die wordt toegepast op elk onderwerp dat we aanpakken.
Sally Okun: (09:08)
Het probleem ermee; het is een ongelooflijke kans voor ons om deze onderwerpen in kaart te kunnen brengen en echt als groep na te denken over de problemen, maar het is arbeidsintensief en tijdrovend. Het kan tot twee jaar duren om sommige van onze projecten te voltooien, omdat ze zo intens zijn in termen van diep in het probleem duiken en proberen met middelen en hulpmiddelen te komen om het aan te pakken. Dus waar we vandaag voor staan, is nadenken over hoe de proeven tegen 2030 zullen veranderen als we zoveel tijd blijven nemen om ons project te doorlopen? Daarom beginnen we ons nu heel specifiek op elk van de pijlers te concentreren, en in veel opzichten, een project rond die pijler te maken. Dus als we bijvoorbeeld de eerste nemen, en we zeggen dat proeven patiëntgericht en gemakkelijk toegankelijk zullen zijn. De eerste vraag die ik heb is hoe zullen we dat weten?
Sally Okun: (09:55)
We beginnen dus te kijken naar manieren om te kunnen meten of klinische proeven tegenwoordig wel of niet patiëntgericht zijn. En dat kan worden bewezen door het feit of patiënten al dan niet betrokken waren bij het ontwerp van de proef, wat we al hebben gedaan in enkele andere projecten die we hebben gedaan. En hoe wordt de inschrijving afgehandeld? Was er sprake van een diverse bevolking? Een verscheidenheid aan verschillende manieren om de patiëntgerichtheid rond een onderzoek te meten. Maar je hebt gelijk, elk van deze heeft veel ingebed en onze strategische benadering ervan op dit moment neemt ze allemaal. Aan elke pijler heb ik een projectmanager toegewezen. En we zijn nu net begonnen met het proces van het stellen van een doel voor de meetwaarden voor elke meeteenheid, en vervolgens te bepalen waar we heen zullen gaan in termen van welke bronnen waarvan we weten dat ze al binnen CTTI bestaan, die we eraan kunnen toewijzen, en welke bronnen dan bestaan in gerelateerde inspanningen, of het nu gaat om TransCelerate of het Multi-Regional Clinical Trials Initiative, anderen die gerelateerde inspanningen zijn en in lijn zijn met ons werk, en beginnen te zien waar hun middelen kunnen helpen om ons dichter bij het realiseren van die specifieke visie of die pijler te krijgen.
Janet Kennedy: (10:59)
Nu weet ik dat uw leden non-profitorganisaties vertegenwoordigen, organisaties met een winstoogmerk; Ik denk dat je zelfs enkele geduldige vrijwilligers hebt die deel uitmaken van je programma. Maar waar komt de financiering vandaan om deze dingen te laten gebeuren?
Sally Okun: (11:12)
Nou, weet je, we zijn een publiek/private samenwerking met de FDA. We hebben het geluk gehad dat we de afgelopen jaren een uitstekende relatie hebben met de FDA, hun interesse om ons beschikbaar te hebben om enkele van de meer problematische problemen aan te pakken die ze niet alleen kunnen oplossen. De financiering komt dus via een subsidie die dat publiek-private partnerschap ondersteunt. Ook onze leden betalen, afhankelijk van het type organisatie of bedrijf dat ze zijn, contributie om deel te nemen. En dat helpt ook om een deel van de kosten te compenseren voor het onderhoud van ons team en de andere middelen die we inzetten om het werk op regelmatige basis gedaan te krijgen.
Janet Kennedy: (11:50)
En hoe komt het dan eigenlijk tot stand? Dus als u met deze richtlijnen of deze aanbevelingen op de proppen komt, is er een toezegging van de kant van deze organisaties met winstoogmerk dat ze daadwerkelijk zullen gaan wijzigen, of zijn de wetenschap en het bewijs zo duidelijk dat het geen zin heeft om dit niet te doen? deze wijzigingen doorvoeren?
Sally Okun: (12:10)
Ja, dat is een goede vraag. Het zou fijn zijn als alles zo intuïtief leek. Dat ja, inderdaad, dit is iets dat we zouden moeten doen, want het is gewoon het juiste om te doen, toch? En veel van onze aanbevelingen zouden in die categorie vallen. En ik denk dat veel van onze organisaties zich ertoe verbinden ervoor te zorgen dat ze pogingen doen om die aanbevelingen op te nemen in het werk dat ze doen. Op dit moment hebben we een methode om te identificeren als onderdeel van het project zelf. Tegen het laatste deel ervan, mogelijkheden voor het overnemen van het advies. Dus waar dat projectteam over zal denken, wat nu? Hoe zullen we deze dingen in de echte wereld tot leven zien komen? Dus kansen om inzicht te geven in hoe ze het beste kunnen worden toegepast, worden aan het eind van de dag aangeboden als onderdeel van het algehele projectresultaat. Tegelijkertijd hebben we geen verantwoordelijkheidsmaatregel om te kunnen zeggen: “Ja, we zijn van mening dat deze aanbevelingen moeten worden opgenomen in de klinische proef over dit specifieke onderwerp, en we verwachten dat u daaraan zult voldoen. ”
Sally Okun: (13:09)
Dus dat is, denk ik, een professionele beleefdheid die we onze leden gunnen om te zeggen: “We stellen het op prijs dat je veel tijd hebt besteed om ons te helpen op het punt te komen waarop we deze aanbevelingen hebben; wat we nu van u willen vragen, is om uw ervaringen met het gebruik van deze aanbevelingen en bronnen te delen.” Dus eigenlijk hebben we het afgelopen jaar de case study-uitwisseling Building Better Trials opgericht. En het is een portaal waar onze leden en niet-leden hun ervaringen met het gebruik van CTTI-hulpmiddelen en -bronnen voor een bepaald doel binnen hun organisatie kunnen bijdragen om de efficiëntie en kwaliteit van klinische proefervaringen te bevorderen of te verbeteren. En die waren geweldig. Het is een geweldige kans voor ons om te laten zien hoe leden en zelfs niet-leden, zoals ik al zei, de CTTI-bronnen gebruiken op een manier die daadwerkelijk impact heeft. En het is ook een plek waar we, vanuit mijn perspectief, vooral, continu en gedeeld kunnen leren. Dus wat een groep zou kunnen hebben geleerd als resultaat van het opnemen van de aanbevelingen voor een enkele IRB, bijvoorbeeld - dat kan worden gebracht voor anderen die nu worden geconfronteerd met de noodzaak om dat te doen, het soort uitdagingen en andere manieren waarop de organisatie daadwerkelijk voldeed aan de aanbevelingen die werden gedaan.
Janet Kennedy: (14:23)
En voor de luisteraars, als je de website bezoekt en naar deze podcastaflevering gaat, zorg ik dat daar een link staat. Vertel me iets over de rol van de patiënt; uiteraard kom je binnen met een zeer unieke achtergrond en een zeer verkeerde patiëntgerichte ervaring en ondersteuningssysteem opgezet. Dus hoe worden patiënten betrokken? Want laten we eerlijk zijn, ze hebben niet het soort geld dat nodig is om lid te worden van een organisatie. Ze hebben misschien niet eens de tijd om zich in te zetten voor een deel van het werk dat hier wordt gedaan. Maar hoe integreer je de stem van de patiënt in het werk van CTTI?
Sally Okun: (14:55)
Welnu, het is een ongelooflijk belangrijke stem en we besteden veel aandacht om ervoor te zorgen dat we mechanismen hebben om die te krijgen. We hebben eigenlijk drie leden van de stuurgroep die patiëntenvertegenwoordigers zijn en zij komen in de rol met die verantwoordelijkheid. Dus ze zijn - net als een organisatie - ze zijn geïdentificeerd via een sollicitatieproces als mensen die bereid en geïnteresseerd zijn om op een zeer substantiële manier bij te dragen aan ons begrip van wat het betekent om patiënt te zijn in de context van klinische onderzoeken. Dus er zijn er drie in onze stuurgroep zelf, en een van hen is eigenlijk een verzorger en de andere twee zijn patiënten, de een met borstkanker en de ander met ALS of de ziekte van Lou Gehrig. En dus is de kans voor hen om deel uit te maken van het team van de stuurgroep, wanneer een project zich voordoet, wijd open.
Sally Okun: (15:44)
We zijn dus altijd op zoek naar manieren om ze erbij te betrekken. Tegelijkertijd hebben we veel patiëntenorganisaties die lid zijn. Je hebt gelijk; deze organisaties en patiënten afzonderlijk hebben niet de middelen om een lidmaatschapsbijdrage te betalen die buiten hun bereik zou zijn. Onze lidmaatschapskosten variëren op een glijdende schaal, afhankelijk van het type organisatie en de inkomsten die die organisaties hebben. Dus een patiëntenorganisatie zou – ik denk dat het hoogste bedrag een lidmaatschapsbijdrage van $ 500 is. En ik denk, weet je, natuurlijk, als we aan andere organisaties denken waar misschien zelfs een uitdaging voor is, zouden we zeker met hen samenwerken en met hen praten over hoe we een lidmaatschapsmogelijkheid tot wasdom kunnen laten komen. Dus het andere dat we doen, is dat we een relatie hebben met de FDA in de zin dat we hen kunnen helpen hun samenwerking met patiëntenbetrokkenheid te ondersteunen.
Sally Okun: (16:31)
Dit is een groep van zestien personen die opnieuw een aanvraag indienen om deel uit te maken van de patiëntensamenwerking, en we helpen die groep daadwerkelijk te ondersteunen. En het is voor ons ook een kans om nauwer samen te werken met de FDA over hoe zij toegang kunnen krijgen tot patiënten op een manier die hen helpt de patiëntervaring beter te begrijpen. Dus ik denk dat we heel hard ons best doen om ervoor te zorgen dat al onze projecten een patiëntenvertegenwoordiger hebben, of het nu gaat om een individuele patiënt of een patiëntengroep, of mogelijk een relatie hebben met de samenwerking tussen patiëntenbetrokkenheid bij de FDA zelf.
Janet Kennedy: (17:03)
Ik denk dat het werk dat je doet zo opwindend en zo belangrijk is. Ik maak me een beetje zorgen dat je projecten enorm zijn, en je hebt, je weet wel, je doel om proeven tegen 2030 te transformeren. Maar weet je, om daar te komen, moet je een paar stappen nemen. Dus ga je onderweg werk vrijgeven?
Sally Okun: (17:24)
Weet je, zoals ik al zei, een van de dingen die ik deed vanaf de eerste dag dat ik aankwam, was om met het team te praten over metingen en gegevens. Zoals u weet, was een van de kenmerken van ons werk met data dat we voortkwamen uit Patients Like Me, en we hadden gewoon het gevoel dat we datagedreven moesten zijn om belangrijke vragen voor patiënten te kunnen beantwoorden. Het is hier niet anders. Het is heel erg hetzelfde. Om deze verheven doelen van deze transformerende beproevingsvisie te kunnen bereiken, moeten we weten waar we nu staan. Wat zijn de basisgegevens die we weten over het percentage onderzoeken dat momenteel patiëntgericht is? Ik heb echt geen idee. We moeten gaan nadenken over manieren om metrieken te vinden die ons daar iets van zullen vertellen. Wat is het bewijs dat een onderzoek patiëntgericht is?
Sally Okun: (18:04)
En er zijn hulpmiddelen die we zullen gaan inventariseren en beginnen te bepalen of dit degenen zullen zijn die we zullen gebruiken in de manier waarop we hierover nadenken. Het korte antwoord op uw vraag is mijn doel met het nemen van elke pijler en het opzettelijk uitpakken ervan, is om beter te begrijpen waar we moeten beginnen? Hoe weten we dat we vooruitgang boeken? En dat zullen metrics en data zijn. En wat zijn dan de middelen die we nodig hebben om verder te denken dan alleen adoptie? Het is dus niet genoeg om te zeggen: "Hier zijn de aanbevelingen die we doen over patiëntgerichte onderzoeken zodat u, weet u, voor u beschikbaar kunt zijn." We willen heel graag gaan nadenken over de manieren om daar een beetje een scorecard op te krijgen. Hoe weten we dat we een verschil hebben gemaakt?
Sally Okun: (18:49)
Hoe weten we dat een deel van het werk en de lessen die we hebben gegenereerd, zich daadwerkelijk zullen vertalen in iets dat gebeurt op het niveau van de klinische proef zelf? En dat zijn nog steeds dingen in ontwikkeling, maar ze zijn erg belangrijk, voor mij persoonlijk, als onderdeel van mijn eigen werk, maar ook voor mij als uitvoerend directeur van de organisatie vandaag om te zeggen: "Laten we beginnen met meten hoe goed we het doen op elk van deze," en beter te begrijpen op welk punt we denken dat we de naald daadwerkelijk genoeg hebben verschoven om te kunnen zeggen: "We komen dichter bij dat doel." Zullen we er tegen 2030 op elk van hen zijn? Weet je wat, ik blijf optimistisch. Maar ik erken ook dat er tussen nu en dan zoveel kan gebeuren dat onze vooruitgang zou kunnen onderbreken. En om bijvoorbeeld de COVID-pandemie van de afgelopen anderhalf jaar te nemen, die zoveel andere soorten onderzoek stopte omdat we ons daarop moesten concentreren.
Sally Okun: (19:40)
Onze hoop is dat we, als we naar elk van deze pijlers kijken, van sommige dingen die we hebben weggenomen en ervan hebben geleerd, willen zeggen of dit stand zal houden tijdens een tijd van openbare noodsituaties. Ook zijn de dingen die we bedenken van toepassing buiten de VS. Dat is een ander belangrijk aspect waar we over moeten gaan nadenken; overal vinden klinische proeven plaats. En in feite worden er meer mensen buiten de VS geworven dan in de VS. Daar moeten we dus heel bewust over nadenken. En tot slot, het enige gebied waar we niet specifiek aan hebben gewerkt bij de integratie in onze eerdere projecten, is hoe kan technologie zelf het succes op deze specifieke pijler mogelijk maken? Wat zijn de kansen die vandaag en zelfs morgen of over twee jaar beschikbaar zijn die voorheen niet beschikbaar waren, dat we daarvan kunnen gaan profiteren, ons kunnen helpen dat doel dichter bij het bereiken ervan te brengen?
Janet Kennedy: (20:30)
Welnu, je komt binnen op een interessant moment waar je waarschijnlijk aan het interviewen was tijdens het proces van al het stoppen en starten en opnieuw moest nadenken over hoe klinische proeven zouden doorgaan te midden van de pandemie. En nu ben je begonnen toen, weet je, we dachten dat we het licht aan het einde van de tunnel zagen en de zaken zijn in een stroomversnelling geraakt, en veel bedrijven waren in staat om te draaien en digitale technologie te gebruiken om een aantal klinische proeven vooruit te helpen . Ik ben echter nieuwsgierig om te weten, toen u binnenkwam en u feedback kreeg van uw stuurgroepen, hoorde u hen zeggen dat deze pandemie onze visie op gedecentraliseerde klinische proeven voor het gebruik van digitale gezondheidstechnologie heeft versneld?
Sally Okun: (21:14)
Ja. En ik heb dat misschien niet gehoord omdat ik er op dat moment niet was, maar zeker de projecten die we hadden als gevolg van een deel van het werk dat werd gedaan door COVID en enkele webinars die we hielden met enkele van onze gewaardeerde collega's – inclusief Rob Califf en Harlan Krumholz, en Deb Estrin – alleen het idee dat we veel hebben geleerd als gevolg van de COVID-ervaring, en we moeten ervoor zorgen dat wat we hebben geleerd en die dingen die de klinische proefervaring, niet alleen voor deelnemers, maar mogelijk ook voor onderzoekers, en de resultaten komen sneller binnen, zodat we ervoor moeten zorgen dat deze niet in gevaar komen als we verder gaan. Dat we niet terugvallen simpelweg omdat het een beetje makkelijker is om terug te vallen en dan is het misschien om naar voren te vallen. En dat we profiteren van de dingen die we hebben geleerd, vooral dat technologie nu een nieuwe factor is voor het verbeteren van de efficiëntie en kwaliteit van klinische onderzoeken. Wanneer op de juiste manier gebruikt, wanneer gebruikt in de juiste context en wanneer gebruikt met tools die daadwerkelijk kunnen worden gebruikt voor besluitvorming over regelgeving. Weet je, we moeten ervoor zorgen dat we niet alleen maar terugvallen op technologie omwille van de technologie. We moeten ervoor zorgen dat we het soort tools gebruiken dat echt nuttig en nuttig kan zijn voor de besluitvorming over regelgeving.
Janet Kennedy: (22:30)
Vertel me iets over het integreren van de stem van de patiënt via door de patiënt gerapporteerde resultaten en bewijs uit de echte wereld. Is dat iets dat u nu bijna als verplicht zou beschouwen als onderdeel van een klinische proef?
Sally Okun: (22:42)
Ik ben er nog niet zo zeker van of we het mandaat hebben, maar ik denk dat we kunnen inzien hoe belangrijk en waardevol gegevens uit de echte wereld zijn om de ervaringen van echte mensen in de echte wereld te begrijpen, toch? En toch denk ik dat we nog een behoorlijke hoeveelheid werk te doen hebben om dat – al die verschillende soorten, ongelijksoortige soorten gegevens – te vertalen naar de totaliteit van bewijs, waarbinnen bewijs uit de echte wereld er een deel van zal zijn, dat dan draagt bij aan het begrip van een toezichthouder van de sponsorgegevens. Dus ik denk, ja, ik denk dat gegevens uit de echte wereld en bewijs uit de echte wereld zeker de validiteit hebben bereikt dat ze belangrijk zijn als onderdeel van de klinische proef en klinische onderzoekservaring. En we zien steeds meer kansen waar dat nu belangrijker begint te worden voor regelgevers. De FDA blijft bijvoorbeeld voldoen aan haar mandaat van de 21st Century Cures Act, waar het verplicht was om richtlijnen te geven over het gebruik van real-world data en real-world evidence voor het nemen van regelgevende beslissingen.
Sally Okun: (23:42)
Dus ze zijn nu denk ik uitgegeven, ik wil zeggen vier van de vier, maar de laatste of twee zijn nog in concept en hebben nog geen definitieve regel. Maar dat zijn belangrijke overwegingen; om te denken dat de regelgever nu zelf naar voren heeft gebracht wat zij denken dat nodig is voor het gebruik van gegevens uit de echte wereld en bewijs uit de echte wereld voor hun vermogen om goede beslissingen te nemen. Bovendien heeft het EMA onlangs een visie uitgesproken dat het in Europa tegen 2025 nodig zal zijn om het gebruik van bewijs uit de echte wereld mogelijk te maken en de waarde ervan vast te stellen voor besluitvorming op regelgevingsgebied. ze zeggen oké, vergelijkbaar met wat we doen met onze visie, toch? Het idee is dat we ervoor moeten zorgen dat alle gegevens die kunnen bijdragen aan ons begrip van wat er nodig is om een medicijn of hulpmiddel te laten ontwikkelen, zodat het kan worden gebruikt om de resultaten voor mensen te verbeteren, worden gebruikt.
Sally Okun: (24:37)
En we kunnen er niet gewoon naar kijken en zeggen: "Het is te ingewikkeld, of het is te moeilijk om die gegevens te vertalen in iets dat door de regelgevers wordt begrepen." Dat moeten we uitzoeken. En ik denk dat er de komende twee jaar veel werk zal zijn aan datzelfde onderwerp. Weet je, er is veel werk aan de winkel. Duke Margolis heeft bijvoorbeeld al geruime tijd een point-of-care-werkgroep waar ik met veel plezier deel van uitmaak, en ze sluiten goed aan bij ons werk dat wordt gedaan in onderzoeken en zorginstellingen. Dus je kunt zien dat die twee dingen zowel volledig op één lijn liggen als gerelateerd zijn. We werken er vanuit een ander perspectief aan. Duke Margolis, een beetje meer van de beleidskant en CTTI, een beetje meer van de eigenlijke operationele kant, en het samenbrengen van die groepen, waarvan sommige zelfs - sommige van onze senior commissieleden zitten ook in de werkgroep van de Duke Margolis. Er begint dus zeker een overlap te zien van de aandacht voor de waarde en het belang van deze gegevens. Dus ik denk niet dat het lang zal duren voordat het iets wordt dat slechts een onderdeel is van klinische proefervaringen. Maar ik denk dat we nog een kleine weg te gaan hebben voordat we het daadwerkelijk in elke klinische proef geïntegreerd zien.
Janet Kennedy: (25:41)
Voordat we begonnen met opnemen, hebben we het een beetje gehad over waar en wanneer we in het openbaar met CTTI kunnen communiceren, en het klinkt alsof je over een jaar een live-vergadering opneemt?
Sally Okun: (25:53)
De bijeenkomst waar we het over hadden, was eigenlijk onze stuurgroepvergadering. We hebben dus twee vergaderingen per jaar waar we ons directiecomité en onze stuurgroep samenbrengen voor twee dagen vergaderen. Een daarvan is in maart, wat we virtueel gaan doen. En de andere zal in september zijn. Ondertussen doen we in de loop van het jaar een aantal webinars en andere evenementen die daadwerkelijk voor het publiek toegankelijk zijn om meer te weten te komen over een deel van het werk dat we doen. En dat zullen we zeker blijven doen. Die zijn nu driemaandelijks, maar we kunnen die waarschijnlijk gaan verhogen, afhankelijk van hoe het werk gaande is. Stuk voor stuk pijlers voor de visie transformeren beproevingen. Maar de bijeenkomst in september zal de eerste keer zijn dat onze stuurgroep en het uitvoerend comité elkaar persoonlijk zien sinds de pandemie. Dus we zijn erg enthousiast om daar naartoe te schieten. En natuurlijk zullen we flexibel en aanpasbaar zijn als dat nodig is, maar op dit moment hebben we de toezegging gedaan dat we elkaar in de herfst persoonlijk zullen zien.
Janet Kennedy: (26:44)
Dat is spannend. En ik hoop dat we elkaar ergens in 2022 persoonlijk zullen ontmoeten. Het conferentieseizoen lijkt weer van start te gaan met protocollen, maar dat we meer van aangezicht tot aangezicht zullen zijn dan we in de afgelopen twee jaar zijn geweest. Dus hopelijk krijg ik de kans om je tegen te komen op een van de conferenties die in het voorjaar komen.
Sally Okun: (27:05)
Dat zou ik heel leuk vinden, Janet. Ja, ik heb onlangs mijn eerste uitstapje gemaakt naar het professionele reizen. En dat was een snelle trip naar Boston en gevolgd door een snelle trip naar DC. Beide voelden heel vreemd aan, maar tegelijkertijd ook heel goed. En het was geweldig om vrienden en collega's te zien die ik al veel te lang niet meer heb gezien.
Janet Kennedy: (27:26)
Het is verrassend welke goede vriendschappen er ontstaan in de professionele omgeving. We hebben veel gesproken over familie en de impact van COVID op gezinseenheden. Maar voor velen van ons zijn onze collega's ook net zo goed onze familieleden, en niet in de buurt van deze mensen die onze geest stimuleren en ons echt interesseren voor nieuwe ideeën; het is echt heel uitputtend en teleurstellend om niet in de buurt van sommige van deze geweldige mensen te zijn.
Sally Okun: (27:55)
Dat is zo'n goed punt. Ik bedoel, ik weet dat ik gedij op het hebben van gesprekken met mensen van aangezicht tot aangezicht en het horen van hun ideeën over wat ze doen of me wat feedback geven op een presentatie die ik net heb gegeven. Weet je, ik heb altijd genoten van de ervaring achteraf om deel uit te maken van een panel of deel uit te maken van een, je weet wel, presentatie die werd gehouden op een conferentie, en alleen de feedback die je zou krijgen van mensen over de dingen waar je over sprak is, was gewoon - heeft me echt professionele lessen gegeven die ik eerlijk gezegd nergens anders kon krijgen.
Janet Kennedy: (28:22)
Absoluut. Oké, nou, hopelijk staat ergens in 2022 een kopje koffie in het echte leven op onze agenda. Welnu, Sally Okun, uitvoerend directeur van het Clinical Trials Transformation Initiative, heel erg bedankt dat je met me meedoet aan de People Always, Patiënten Soms podcast.
Sally Okun: (28:40)
Janet, het was me een waar genoegen om weer contact met je te hebben, en ik kijk ernaar uit om je nog vaak te mogen zien en wat tijd door te brengen. Heel erg bedankt. En bedankt voor het hoogtepunt voor het Clinical Trials Transformation Initiative en ons werk. Wij waarderen het heel erg.
Janet Kennedy: (28:55)
Absoluut.