Iniciativa de transformación de ensayos clínicos 2030 con Sally Okun

Sally Okun CTTI

Transforming Trials 2030 con Sally Okun

Sally Okun CTTI

Los últimos dos años han estado impulsando muchas discusiones sobre la necesidad de un cambio en la industria farmacéutica, particularmente en el campo de los ensayos clínicos. Sin embargo, las discusiones no siempre han conducido a acciones. Hola yo soy tom rhoads, director ejecutivo de Spencer Health Solutions. Mientras miramos hacia 2022, creo que registraremos esto como un año para hacerlo realidad. Ha llegado el momento de dejar atrás el debate, ya que los pacientes exigen acción e impulso. En el episodio de hoy de Gente Siempre, Pacientes A Veces, nuestro presentador janet kennedy tiene una conversación con el nuevo director ejecutivo de la Iniciativa de transformación de ensayos clínicos, Sally Okun. Sally aporta una perspectiva única y esencial a CTTI, como exenfermera y vicepresidenta de Pacientes como yo. Tienen una discusión detallada de la iniciativa Transforming Trials 2030, una que Spencer Health Solutions respalda al 100 %. Espero que disfruten este episodio de Gente Siempre, Pacientes A Veces.

janet kennedy: (00:59)

Es muy emocionante para mí tener al invitado de hoy. Sally Okun es ahora la directora ejecutiva de la Iniciativa de Transformación de Ensayos Clínicos. La última vez que hablé con ella fue en el podcast Get Social Health, donde era vicepresidenta de Pacientes como yo. Tan interesante que vamos a tener otra conversación, pero en un papel totalmente diferente y, sin embargo, todavía muy centrado en el paciente. Así que únase a mí para dar la bienvenida a Sally Okun al podcast Gente Siempre, Pacientes A Veces. Sally, estoy tan contenta de tenerte aquí. Sé que ha sido muy, muy extraño en los últimos años en el trabajo y la colaboración y las transiciones de la vida, pero tuvimos la oportunidad de hablar con su predecesora, Pamela Tenaerts, quien fue directora ejecutiva de la Iniciativa de Transformación de Ensayos Clínicos. Hablamos con ella antes de COVID. Así que ahora estamos en el medio y tal vez con suerte nos dirigimos hacia el final. Y están sucediendo muchas cosas emocionantes en CTTI. Así que bienvenido al podcast, y me encantaría escuchar un poco sobre cómo terminaste uniéndote a CTTI.

Sally Okun: (02:09)

Janet, es muy agradable estar aquí, y realmente aprecio la oportunidad de hablar más sobre la Iniciativa de Transformación de Ensayos Clínicos, y ciertamente los zapatos que dejó Pam son grandes, y todavía estoy tratando de encontrar formas de llenarlos, y yo creo que va a tomar algún tiempo. ¿Cómo llegué a mi puesto actual? Bueno, curiosamente, dejé Pacientes como yo en 2020 y estaba trabajando en una variedad de proyectos interesantes en ese momento en todo el espectro de la salud. Sabes, estaba consultando sobre una variedad de cosas diferentes y también disfrutaba de la libertad recién descubierta de la jubilación parcial, que fue una experiencia interesante por primera vez en mi carrera. Ya sabes, a mediados de 2021, tal vez a la luz del tiempo que todos pasábamos en casa en lugar de pasar el tiempo disfrutando de la compañía de los demás social o profesionalmente, comencé a pensar cada vez más en el próximo capítulo de mi carrera profesional.

Sally Okun: (02:57)

Entonces, no pasó mucho tiempo después de eso, cuando me propusieron el puesto de director ejecutivo en CTTI. Y, francamente, al principio no lo vi adecuado para mí. Sabes, no he pasado mi carrera trabajando en ensayos clínicos. Pasé gran parte de mi carrera en investigación e investigación clínica con pacientes y otras personas, pero en realidad no me había centrado específicamente en los ensayos clínicos y la empresa de ensayos clínicos. Así que al principio no estaba exactamente seguro de que sería una buena opción para mí. Sin embargo, después de hablar con algunos colegas de confianza y otros, incluidos los presidentes del comité ejecutivo de CTTI, quedé realmente intrigado por la impresionante cartera de trabajo de la organización. Realmente no había sido consciente de cuánto habían hecho durante los últimos 15 años, 14 años, en términos de contribuir a la mejora general de la experiencia del ensayo clínico, no solo para los participantes, sino también para los investigadores, así como para los patrocinadores y otros.

Sally Okun: (03:48)

Entonces, ya sabes, miré un poco más de cerca la visión transformadora de los ensayos y pensé, sabes qué, aquí hay una organización que está estableciendo objetivos como una prioridad para ver los ensayos clínicos centrados en el paciente y de fácil acceso como su número. un pilar Y pensé, bueno, sabes qué, creo que tal vez este ajuste podría ser el correcto. Así que pasé un poco más de tiempo pensando en ello y luego di el salto en octubre de hace solo un par de meses: acabo de cumplir dos meses de aniversario.

janet kennedy: (04:13)

Acabas de mencionar algo sobre el programa Transforming Trials 2030. ¿Que es eso?

Sally Okun: (04:20)

Bueno, ya sabes, hace un par de años, nuevamente, bajo el liderazgo de Pam, discutieron la necesidad de establecer algunos hitos para realmente dejar de hablar de mejorar los ensayos clínicos, y en realidad poner algunas apuestas en el suelo o pilares para sugerir que necesitamos tener una meta para esa transformación; que tenemos que tener cosas en las que estamos trabajando como comunidad para poder lograr una mejor experiencia para todos los involucrados en los ensayos clínicos.

Sally Okun: (04:49)

Entonces, lo que surgió de esa discusión inicial fue un conjunto de cinco pilares que en realidad articulan de manera bastante específica cómo creemos que deberían ser los ensayos clínicos para 2030. Y cada uno de ellos tiene una serie de objetivos diferentes debajo de la meta, que realmente describen cómo en última instancia, podríamos llegar al punto en el que podamos decir: "Sí, de hecho, tenemos ensayos clínicos que ahora están centrados en el paciente y son de fácil acceso", por ejemplo, para el primer pilar. Pero cada uno de ellos es complejo. Cada uno de ellos requiere una gran comprensión de lo que debe desempaquetarse para comprender mejor el tipo de cosas que deben cambiarse. Entonces, ahora mismo estamos en el proceso de comenzar un plan estratégico para hacer precisamente eso: tomar cada uno de los pilares y comenzar a pensar cómo sabremos que hemos logrado el éxito en este pilar. ¿Cuáles serán las métricas en las que debemos comenzar a pensar para esos?

janet kennedy: (05:42)

Bien. Así que hagamos algunas métricas aquí. ¿Cuáles son los otros cuatro pilares?

Sally Okun: (05:46)

El número uno, como dije, es que los ensayos clínicos estarán centrados en el paciente y serán de fácil acceso. Y si no llegamos a eso, entonces algunos de los otros son casi irrelevantes. Así que ese es realmente el lugar para comenzar. Pero luego el segundo es que están completamente integrados en los procesos de salud. Eso nos da la oportunidad de comenzar a pensar realmente en el sistema de salud de aprendizaje continuo, donde integramos dentro del entorno de atención, la oportunidad de investigar y aprender, y luego poner ese aprendizaje nuevamente en el entorno de atención, para que tengamos un completo bucle circular. El tercero es que están diseñados con un enfoque de calidad, y CTTI ha realizado una increíble cantidad de trabajo en algo llamado calidad por diseño.

Sally Okun: (06:27)

Tiene un conjunto completo de recomendaciones sobre cómo determinar la calidad de su prueba en función de una variedad de cosas diferentes, ya sean sus números de reclutamiento u otros aspectos de cómo se ve la eficiencia de la prueba. La cuarta es que los ensayos clínicos se aprovechen al máximo; aprovechan al máximo todos los datos clínicos y no clínicos disponibles, incluidos los datos que se recopilan ahora con tecnologías digitales para garantizar que maximicemos, minimicemos, la carga de recopilación de obtener datos y, de hecho, mejoremos la oportunidad de hacer que los datos sean más significativos e impactantes como parte de la experiencia del ensayo. . Y por último, aunque no menos importante, es que los ensayos clínicos aportan conocimiento sobre cómo prevenir el diagnóstico y tratar la enfermedad. Y eso se convierte en algo que es un objetivo en torno a mejorar la salud de la población y la salud de nuestra gente.

janet kennedy: (07:12)

Bueno. Esos son temas muy grandes, metas muy grandes. ¿Quién es la Iniciativa de Transformación de Ensayos Clínicos? ¿Quién va a hacer este trabajo?

Sally Okun: (07:23)

Somos un grupo de personas que se han unido dentro de la organización que incluye gerentes de proyecto que supervisan nuestros proyectos, y luego un equipo estratégico y de compromiso y comunicaciones que supervisa todas nuestras comunicaciones con los miembros de nuestro comité directivo en nuestras organizaciones miembro. Entonces, para darle una idea de cómo se ve esa estructura: tenemos un comité directivo que incluye alrededor de 80 organizaciones que en realidad son miembros de CTTI, Clinical Trials Transformation Initiative, y se comprometen a tener una persona asignada como representante del comité directivo. Entonces, cuando empezamos a pensar en abordar un nuevo tema o una nueva iniciativa, acudimos al comité de dirección y ponemos a su disposición la oportunidad de unirse al equipo del proyecto. Ese equipo de proyecto luego comienza a crear la infraestructura para lograr ese proyecto, que puede incluir, en primer lugar, el plan del proyecto y el establecimiento de las metas y los objetivos.

Sally Okun: (08:17)

En muchos sentidos, está creando un estudio de investigación para el tema en consideración con eso. Luego se dispusieron a considerar lo que ya dice la literatura. ¿Quiénes son las personas expertas con las que debemos hablar? Así que hay muchas entrevistas cualitativas que se llevan a cabo como parte del equipo de ciencias sociales del Duke Clinical Research Institute; esa es una conexión con la que nuestro equipo puede trabajar. Y luego, los hallazgos de esas entrevistas comienzan a dar forma a las recomendaciones que surgirán sobre un área temática en particular. Por ejemplo, pensar en ensayos en entornos de atención médica; ¿Qué necesitamos saber sobre las diversas barreras para ellos y las oportunidades para ellos, así como el panorama actual dentro del cual la experiencia clínica podría o no incluir la participación en actividades de investigación? Así que hay un enfoque completo de gestión de proyectos que se aplica a cualquier tema que abordamos.

Sally Okun: (09:08)

El problema con eso; es una oportunidad increíble para nosotros poder trazar estos temas y realmente pensar en los problemas como grupo, pero es una labor intensiva y requiere mucho tiempo. Puede llevar hasta dos años completar algunos de nuestros proyectos porque son muy intensos en términos de profundizar en el problema y tratar de encontrar recursos y herramientas para abordarlo. Entonces, a lo que nos enfrentamos hoy es a pensar en cómo se transformarán las pruebas para 2030 si continuamos tomándonos tanto tiempo para llevar a cabo nuestro proyecto. Es por eso que ahora estamos comenzando a centrarnos de manera bastante específica en cada uno de los pilares y, de muchas maneras, estamos haciendo un proyecto en torno a ese pilar. Entonces, si tomamos el primero, por ejemplo, y decimos que los ensayos estarán centrados en el paciente y serán de fácil acceso. La primera pregunta que tengo es ¿cómo sabremos eso?

Sally Okun: (09:55)

Así que estamos empezando a buscar formas de poder medir si los ensayos clínicos actuales están o no centrados en el paciente. Y eso se puede evidenciar si los pacientes participaron o no en el diseño del ensayo, que es un trabajo que ya hemos realizado en algunos otros proyectos que hemos realizado. Además, ¿cómo se maneja la inscripción? ¿Incluyó una población diversa? Una variedad de formas diferentes de poder medir la centralidad del paciente en torno a un ensayo. Pero tiene razón, cada uno de estos tiene mucho integrado y nuestro enfoque estratégico en este momento es tomar cada uno. He asignado un director de proyecto a cada pilar. Y ahora apenas estamos comenzando el proceso de establecer una meta para las métricas para cada uno, y luego identificar a dónde iremos a continuación en términos de qué recursos sabemos que ya existen dentro de CTTI que podemos asignarle, y luego qué recursos pueden Existen esfuerzos relacionados, ya sea transCelerate o la Iniciativa de ensayos clínicos multirregionales, otros que son esfuerzos relacionados y alineados con nuestro trabajo, y estamos comenzando a ver dónde sus recursos podrían ayudarnos a acercarnos a la realización de esa visión particular o ese pilar.

janet kennedy: (10:59)

Ahora, sé que sus miembros representan organizaciones sin fines de lucro, organizaciones con fines de lucro; Creo que incluso tiene algunos pacientes voluntarios que forman parte de su programa. Pero, ¿de dónde provienen los fondos para que estas cosas sucedan?

Sally Okun: (11:12)

Bueno, ya sabes, somos una asociación pública/privada con la FDA. Hemos sido muy afortunados de tener una excelente relación con la FDA durante los últimos años, su interés en que estemos disponibles para abordar algunos de los problemas más problemáticos que no están en condiciones de hacer por sí mismos. Entonces, la financiación proviene de una subvención que apoya esa asociación pública/privada. También nuestros miembros, dependiendo del tipo de organización o empresa que sean, pagan una cuota de membresía para participar. Y eso también ayuda a compensar algunos de los costos para mantener a nuestro equipo y los otros recursos que ponemos para llevar a cabo el trabajo de manera regular.

janet kennedy: (11:50)

Y entonces, ¿cómo se hace realmente? Entonces, si presenta estas pautas o estas recomendaciones, ¿existe un compromiso por parte de estas organizaciones con fines de lucro que realmente comenzarán a modificar, o la ciencia y la evidencia son tan evidentes que no tiene sentido no hacerlo? implementar estos cambios?

Sally Okun: (12:10)

Sí, esa es una buena pregunta. Sería bueno si todo pareciera tan intuitivo. Eso sí, de hecho, esto es algo que deberíamos estar haciendo porque es lo correcto, ¿verdad? Y muchas de nuestras recomendaciones entrarían en esa categoría. Y creo que muchas de nuestras organizaciones se comprometen a asegurarse de que intentan incorporar esas recomendaciones en el trabajo que están haciendo. En este momento, tenemos un método de identificación como parte del proyecto en sí. Hacia la última parte de la misma, oportunidades para la adopción de la recomendación. Entonces, lo que pensará el equipo del proyecto es, ¿y ahora qué? ¿Cómo veremos que estas cosas cobran vida en el mundo real? Por lo tanto, las oportunidades para proporcionar algunas ideas sobre cómo podrían adoptarse mejor se ofrecen como parte del entregable general del proyecto al final del día. Ahora, al mismo tiempo, no tenemos una medida de responsabilidad para poder decir: “Sí, creemos que estas recomendaciones deben incorporarse en el ensayo clínico sobre esta área temática en particular, y esperamos que cumpla con eso. ”

Sally Okun: (13:09)

Creo que esa es una cortesía profesional que le brindamos a nuestros miembros para decir: “Agradecemos que hayan dedicado mucho tiempo para ayudarnos a llegar al punto en el que tenemos estas recomendaciones; ahora lo que nos gustaría pedirte es que comiences a compartir tus experiencias sobre el uso de estas recomendaciones y recursos”. Entonces, en realidad, el año pasado creamos el intercambio de estudios de casos Building Better Trials. Y es un portal donde nuestros miembros y no miembros pueden contribuir con sus experiencias en el uso de herramientas y recursos de CTTI para un propósito particular dentro de su organización para avanzar o mejorar la eficiencia y la calidad de las experiencias de ensayos clínicos. Y esos han sido geniales. Es una maravillosa oportunidad para nosotros mostrar cómo los miembros e incluso los no miembros, como dije, usan los recursos de CTTI de una manera que realmente tiene un impacto. Y también es un lugar donde, desde mi perspectiva, lo más importante, podemos tener un aprendizaje continuo y compartido. Entonces, lo que un grupo podría haber aprendido como resultado de la incorporación de las recomendaciones para un solo IRB, por ejemplo, que se puede presentar a otros que ahora enfrentan la necesidad de hacerlo, los tipos de desafíos y otras formas en que la organización realmente cumplió con las recomendaciones que se le plantearon.

janet kennedy: (14:23)

Y para aquellos que escuchan, si visitan el sitio web y van a este episodio de podcast, me aseguraré de que haya un enlace allí. Cuéntame un poco sobre el papel del paciente; obviamente llegas con una experiencia muy singular y una experiencia centrada en el paciente y un sistema de apoyo muy equivocados. Entonces, ¿cómo están involucrados los pacientes? Porque seamos realistas, no tienen la cantidad de dinero que se necesitaría para unirse a una organización. Es posible que ni siquiera tengan tiempo para comprometerse con parte del trabajo que se está haciendo aquí. Pero, ¿cómo se incorpora la voz del paciente al trabajo del CTTI?

Sally Okun: (14:55)

Bueno, es una voz increíblemente importante y prestamos mucha atención para garantizar que tengamos mecanismos para conseguirlo. De hecho, tenemos tres miembros del comité directivo que son representantes de los pacientes y asumen el cargo con esa responsabilidad. Por lo tanto, de forma similar a una organización, han sido identificados a través de un proceso de solicitud como personas que están dispuestas e interesadas en contribuir de manera sustancial a nuestra comprensión de lo que significa ser un paciente en el contexto de los ensayos clínicos. Así que hay tres de ellos en nuestro propio comité directivo, y uno de ellos es en realidad un cuidador y los otros dos son pacientes, uno que vive con cáncer de mama y el otro con ELA, o la enfermedad de Lou Gehrig. Entonces, la oportunidad para ellos de ser parte del equipo del comité directivo, cuando surge un proyecto, está abierta de par en par.

Sally Okun: (15:44)

Así que siempre estamos buscando formas de que se involucren. Ahora, al mismo tiempo, tenemos muchas organizaciones de pacientes que son miembros. Tienes mucha razón; estas organizaciones y los pacientes individualmente no tienen los recursos para poder pagar una cuota de membresía que estaría fuera de su alcance. Nuestras tarifas de membresía varían en una escala móvil según el tipo de organización y los ingresos que tengan esas organizaciones. Entonces, una organización de pacientes: creo que la cantidad más alta es una tarifa de membresía de $ 500. Y creo, ya sabes, obviamente, pensando en otras organizaciones para las que incluso puede ser un desafío, sin duda trabajaríamos con ellas y hablaríamos con ellas sobre cómo podríamos hacer que una oportunidad de membresía se haga realidad. Entonces, la otra cosa que hacemos es que tenemos una relación con la FDA en términos de poder ayudarlos a respaldar su colaboración de participación del paciente.

Sally Okun: (16:31)

Ahora, este es un grupo de dieciséis personas que nuevamente solicitan ser parte de la colaboración de pacientes, y en realidad ayudamos a apoyar a ese grupo. Y también es una oportunidad para nosotros de trabajar más de cerca con la FDA sobre cómo pueden tener acceso a los pacientes de una manera que les ayude a comprender mejor la experiencia del paciente. Así que creo que nos esforzamos mucho para asegurarnos de que todos nuestros proyectos tengan un representante del paciente, ya sea un paciente individual o un grupo de pacientes, o que posiblemente tenga alguna relación con la colaboración de participación del paciente en la propia FDA.

janet kennedy: (17:03)

Creo que el trabajo que estás haciendo es tan emocionante e importante. Me preocupa un poco que sus proyectos sean enormes y que tenga, ya sabe, su objetivo de transformar los ensayos para 2030. Sin embargo, para llegar allí, debe dar algunos pasos. Entonces, ¿estarás lanzando trabajo en el camino?

Sally Okun: (17:24)

Sabes, como dije, una de las cosas que hice bien desde el primer día que llegué fue comenzar a hablar con el equipo sobre medidas y datos. Como saben, salir de Pacientes como yo, una de las cosas que fue un sello distintivo de nuestro trabajo con datos, y sentimos que necesitábamos estar basados ​​en datos para poder responder preguntas importantes para los pacientes. No es diferente aquí. Es muy parecido. Para poder lograr estos elevados objetivos de esta visión transformadora de las pruebas, debemos saber dónde nos encontramos ahora. ¿Cuáles son los datos de referencia que conocemos sobre el porcentaje de ensayos que actualmente están centrados en el paciente? Realmente no tengo ni idea. Tenemos que empezar a pensar en formas de poder encontrar métricas que nos digan algo de eso. ¿Cuál es la evidencia de que un ensayo está centrado en el paciente?

Sally Okun: (18:04)

Y hay herramientas por ahí que comenzaremos a inventariar y comenzaremos a determinar si estas serán o no las que pondremos en las formas en que pensamos sobre esto. La respuesta corta a su pregunta es que mi objetivo al tomar cada pilar y desempacarlo intencionalmente es comprender mejor por dónde debemos comenzar. ¿Cómo sabremos que estamos progresando? Y eso serán métricas y datos. Y luego, ¿cuáles son los recursos que necesitaremos para comenzar a pensar más allá de la adopción? Por lo tanto, no bastará con decir: "Aquí están las recomendaciones que estamos haciendo sobre los ensayos centrados en el paciente para que pueda, ya sabe, tenerlas disponibles". Nos gustaría mucho comenzar a pensar en las formas de poder tener un poco de un cuadro de mando en eso. ¿Cómo sabemos que hemos hecho una diferencia?

Sally Okun: (18:49)

¿Cómo sabemos que parte del trabajo y los aprendizajes que hemos estado generando se van a traducir en algo que suceda en el nivel del ensayo clínico mismo? Y esas son todavía cosas en desarrollo, pero son muy importantes, para mí personalmente, como parte de mi propio trabajo, pero también para mí, como director ejecutivo de la organización hoy, para decir: "Empecemos a medir qué tan bien lo estamos haciendo". en cada uno de estos”, y comprender mejor en qué punto creemos que en realidad hemos cambiado la aguja lo suficiente como para poder decir: “Nos estamos acercando a ese objetivo”. Ahora, ¿llegaremos allí para 2030 en cada uno de ellos? Sabes qué, me mantendré optimista. Pero también reconozco que hay tantas cosas que pueden suceder entre ahora y entonces que podrían interrumpir nuestro progreso. Y tomando como ejemplo, la pandemia de COVID durante el último año y medio, que detuvo muchos otros tipos de investigación porque teníamos que centrarnos en eso.

Sally Okun: (19:40)

Nuestra esperanza es que en algunas de las cosas que hemos extraído y aprendido de eso, al observar cada uno de estos pilares, queremos poder decir, ¿se mantendrá esto durante un momento de emergencia pública? También son las cosas que se nos ocurren aplicables más allá de los EE. UU. Ese es otro aspecto importante en el que tenemos que empezar a pensar; los ensayos clínicos tienen lugar en todas partes. Y, de hecho, se contrata a más personas fuera de los EE. UU. que en los EE. UU. Así que tenemos que estar pensando en eso de manera bastante intencional. Y, por último, el área en la que no hemos trabajado específicamente en la integración en nuestros proyectos anteriores es ¿cómo puede la tecnología en sí misma permitir el éxito en este pilar en particular? ¿Cuáles son las oportunidades que están disponibles hoy e incluso mañana o dentro de dos años que no estaban disponibles anteriormente, que podemos comenzar a aprovechar y ayudarnos a acercar ese objetivo a lograrlo?

janet kennedy: (20:30)

Bueno, usted llega en un momento interesante en el que probablemente estuvo entrevistando durante el proceso de todas las paradas y arranques y teniendo que repensar cómo se llevarían a cabo los ensayos clínicos en medio de la pandemia. Y ahora ha comenzado cuando, ya sabe, pensamos que vimos la luz al final del túnel y las cosas lograron mejorar, y muchas empresas pudieron pivotar y usar la tecnología digital para hacer avanzar algunos ensayos clínicos. . Sin embargo, tengo curiosidad por saber, cuando entró y recibió comentarios de sus comités directivos, ¿los escuchó decir que esta pandemia ha acelerado nuestra visión de ensayos clínicos descentralizados para el uso de tecnología de salud digital?

Sally Okun: (21:14)

Si. Y es posible que no haya escuchado eso porque no estaba aquí en ese momento, pero definitivamente los proyectos que tuvimos como resultado de parte del trabajo realizado a través de COVID y algunos seminarios web que realizamos con algunos de nuestros estimados colegas. – incluidos Rob Califf y Harlan Krumholz, y Deb Estrin – solo la idea de que hemos aprendido mucho como resultado de la experiencia de COVID, y necesitamos asegurarnos de que lo que hemos aprendido y las cosas que realmente han beneficiado a la clínica la experiencia del ensayo, no solo para los participantes, sino potencialmente también para los investigadores, y los resultados más rápidos, tenemos que asegurarnos de que no se vean comprometidos a medida que avanzamos. Que no retrocedemos simplemente porque es un poco más fácil retroceder y luego podría ser caer hacia adelante. Y que aprovechemos las cosas que hemos aprendido, especialmente que la tecnología ahora es un nuevo facilitador para mejorar la eficiencia y la calidad de los ensayos clínicos. Cuando se usa apropiadamente, cuando se usa en el contexto correcto y cuando se usa con herramientas que realmente tienen la capacidad de usarse para la toma de decisiones regulatorias. Ya sabes, tenemos que asegurarnos de que no estamos simplemente recurriendo a la tecnología por el bien de la tecnología. Tenemos que asegurarnos de que estamos usando los tipos de herramientas que realmente pueden ser útiles para la toma de decisiones regulatorias.

janet kennedy: (22:30)

Cuéntame un poco sobre la incorporación de la voz del paciente a través de los resultados informados por el paciente y la evidencia del mundo real. ¿Es algo que ahora casi consideraría obligatorio como parte de un ensayo clínico?

Sally Okun: (22:42)

No estoy tan seguro de que estemos obligados todavía, pero creo que podemos reconocer cuán importantes y valiosos son los datos del mundo real para comprender las experiencias del mundo real de personas reales, ¿verdad? Y, sin embargo, creo que todavía tenemos mucho trabajo por hacer para traducir eso, todos esos tipos diferentes, tipos dispares de datos, en la totalidad de la evidencia, dentro de la cual la evidencia del mundo real será una parte de ella, que luego contribuye a la comprensión de un regulador de los datos de los patrocinadores. Así que creo, sí, creo que los datos del mundo real y la evidencia del mundo real definitivamente han logrado la validez de ser importantes como parte del ensayo clínico y la experiencia de investigación clínica. Y estamos viendo, cada vez más, oportunidades en las que eso ahora comienza a ser más importante para los reguladores. Por ejemplo, usted sabe, la FDA continúa cumpliendo con su mandato de la Ley de Curas del Siglo XXI, donde se requiere que emita una guía sobre el uso de datos del mundo real y evidencia del mundo real para la toma de decisiones regulatorias.

Sally Okun: (23:42)

Así que ahora creo que han emitido, quiero decir cuatro de los cuatro, pero el último o los dos últimos todavía están en borrador y aún no tendrán una regla final. Pero esas son consideraciones importantes; pensar que el propio regulador ahora ha presentado lo que cree que se requerirá para el uso de datos del mundo real y evidencia del mundo real para su capacidad de tomar buenas decisiones. Además, la EMA recientemente declaró una visión de que habilitar el uso de evidencia del mundo real y establecer su valor para la toma de decisiones regulatorias será necesario en Europa para 2025. Entonces, estas, ya sabes, diferentes entidades están poniendo una apuesta en el terreno y dicen que está bien, similar a lo que estamos haciendo con nuestra visión, ¿verdad? La idea es que debemos asegurarnos de que todos los datos que podrían contribuir a nuestra comprensión de lo que se necesita para desarrollar un medicamento o dispositivo para que pueda usarse para mejorar los resultados para las personas deben ser útiles.

Sally Okun: (24:37)

Y no podemos simplemente mirarlo y decir: "Es demasiado complicado, o es demasiado difícil traducir esos datos en algo que los reguladores entiendan". Tenemos que resolver eso. Y creo que va a haber mucho trabajo en el próximo año o dos sobre ese mismo tema. Sabes, hay mucho trabajo por hacer. Por ejemplo, Duke Margolis ha tenido un grupo de trabajo de punto de atención desde hace algún tiempo del que realmente he disfrutado ser parte, y están muy alineados con nuestro trabajo que se realiza en entornos de ensayos y atención médica. Entonces pueden ver que esas dos cosas están totalmente alineadas y relacionadas. Estamos trabajando en ello desde una perspectiva diferente. Duke Margolis, un poco más del lado de la política y CTTI, un poco más del lado operativo real, y reunir a esos grupos, algunos de los cuales en realidad, algunos de los miembros de nuestro comité principal también forman parte del grupo de trabajo de Duke Margolis. Así que definitivamente se está comenzando a ver esta superposición de la atención prestada al valor y la importancia de estos datos. Así que no creo que pase mucho tiempo antes de que se convierta en algo que sea solo una parte de las experiencias de los ensayos clínicos. Pero creo que todavía tenemos un pequeño camino por recorrer antes de que realmente lo veamos integrado en cada ensayo clínico.

janet kennedy: (25:41)

Ahora, antes de comenzar a grabar, hablamos un poco sobre dónde y cuándo podremos interactuar con CTTI en público, ¿y parece que está filmando una reunión en vivo dentro de un año?

Sally Okun: (25:53)

De hecho, la reunión de la que hablábamos era nuestra reunión del comité directivo. Así que tenemos dos reuniones al año donde reunimos a nuestro comité ejecutivo y nuestro comité directivo durante dos días de reuniones. Uno será en marzo, lo que haremos virtualmente. Y el otro será en septiembre. Mientras tanto, a lo largo del año, realizamos una serie de seminarios web y otros eventos que están abiertos al público para conocer parte del trabajo que estamos realizando. Y definitivamente continuaremos haciéndolos. Esos en este momento son trimestrales, pero es probable que comencemos a aumentarlos dependiendo de cómo vaya el trabajo. Cada uno de los pilares para la visión transformadora de los ensayos. Pero la reunión de septiembre será la primera vez que nuestro comité directivo y nuestro comité ejecutivo se vean en persona desde la pandemia. Así que estamos muy emocionados de apuntar hacia eso. Y obviamente seremos flexibles y adaptables según sea necesario, pero en este momento nos hemos comprometido a vernos en persona en el otoño.

janet kennedy: (26:44)

Eso es emocionante. Y espero que podamos conocernos en persona en algún momento de 2022. Parece que la temporada de conferencias está volviendo con los protocolos establecidos, pero estaremos cara a cara más de lo que hemos estado en los últimos dos años. Así que espero tener la oportunidad de encontrarme con usted en una de las conferencias que se realizarán en la primavera.

Sally Okun: (27:05)

Lo disfrutaría mucho, Janet. Sí, de hecho, recientemente tuve mi primera incursión en el mundo de los viajes profesionales nuevamente. Y ese fue un viaje rápido a Boston seguido de uno rápido a DC Ambos se sintieron muy extraños, pero al mismo tiempo se sintieron muy bien. Y fue maravilloso ver a amigos y colegas que no he visto en mucho tiempo.

janet kennedy: (27:26)

Es sorprendente las buenas amistades que se desarrollan en el ámbito profesional. Hablamos mucho sobre la familia y el impacto de COVID en las unidades familiares. Pero para muchos de nosotros, nuestros colegas también son miembros de nuestra familia, y no estar cerca de estas personas que estimulan nuestras mentes y nos hacen realmente interesados ​​en nuevas ideas; Realmente es muy agotador y decepcionante no estar cerca de algunas de estas personas increíbles.

Sally Okun: (27:55)

Ese es un buen punto. Quiero decir, sé que me gusta tener conversaciones cara a cara con la gente y escuchar sus ideas sobre lo que están haciendo o darme su opinión sobre una presentación que acabo de hacer. Sabes, siempre me encantó la experiencia posterior de ser parte de un panel o parte de una presentación que se llevó a cabo en una conferencia, y solo los comentarios que obtenías de las personas sobre las cosas de las que hablabas. es, fue simplemente - realmente me proporcionó un aprendizaje profesional que no podría obtener en ningún otro lugar, francamente.

janet kennedy: (28:22)

Absolutamente. Muy bien, bueno, espero que una taza de café en la vida real esté en nuestra agenda en algún momento de 2022. Bueno, Sally Okun, directora ejecutiva de Clinical Trials Transformation Initiative, muchas gracias por acompañarme en People Always, Pacientes A veces podcast.

Sally Okun: (28:40)

Janet, ha sido un verdadero placer conectarme contigo nuevamente, y espero muchas veces tener la oportunidad de verte y pasar un tiempo nuevamente. Muchas gracias. Y gracias por destacar la Iniciativa de Transformación de Ensayos Clínicos y nuestro trabajo. Nosotros realmente lo apreciamos.

janet kennedy: (28:55)

Absolutamente.